在韩国排名第一的死亡原因是癌症,但将范围扩大到全世界,排名第一的死亡原因则是心血管疾病(韩国是第二位)。尽管如此,目前人类仍未研发出根治药物,只能对焦于早期诊断和预防。因此,包括美国在内的发达国家从很久以前开始便对心血管疾病投入大规模经费,开展多项研究。但在韩国,相较于癌症研究,欠缺癌症相关的重要性的认知、缺乏动物建模技术和基础设施,仅有少数的研究人员投身于心脏病研究。
其中一位就是郑东卓教授。21世纪初,郑东卓教授在美国哈佛大学和日本东京大学深造学习心脏病研究技术。到ERICA任教后,他建立了超声波设备、测量心脏压力和容积的设备,以及在动物模型上操作的人员和设备,以研究心脏疾病的机制,如心力衰竭和心脏纤维化中的钙调节失调,并开发治疗技术。 韩国在心脏病研究方面可以说是一片荒芜,但这也阻挡不了郑教授对心脏病研究的热情。最近,韩国科学技术信息通讯部为研发心脏病等疑难疾病的新治疗方法,推动"生物医疗技术开发项目",为心脏病研究领域注入了活力。生物医疗技术开发项目旨在研发干细胞、基因、医疗技术等具有潜力的未来生物技术领域的原创技术。
“政府在整体缩减基础研究投资的情况下,决定投资40亿韩元的研究经费是令人鼓舞的事情。这次参与的第3期项目是学习了英国政府的数据库型"生物银行"项目。其目的就是对焦于心血管疾病、癌症等疑难疾病,通过大数据分析挖掘生物标志物进而开发相关治疗物质。”
目前,在全球范围内,应用基因治疗剂及多组学分析的定制型治疗方法备受关注。入选生物医疗技术开发项目的郑东卓教授研究组也将通过分析心力衰竭患者及动物模型的多组学分析发掘特殊的生物标志物,致力于早期诊断疾病,进而开发出相关治疗技术。这将成为心脏病研究的尖端化及数字生物创新的重要转机。
如果说,当前的治疗方法仅能缓解症状,
那么基因治疗药物和生物标志物治疗则可以找出病因并根治疾病,
可为疾病揭示更为长期、根本的治疗方法。
“全世界投入经费最多的领域就是心脏病研究。虽然,韩国国内的研究环境与美国等发达国家差距非常大,但大数据及AI基础技术研究非常活跃,相信可以缩短与发达国家的研究环境差距,进而能够开展具有国际竞争力的研究。”
随着大数据、AI等高新技术的发展,整个生物研究领域的范式也在发生变化,可以说生物大转换时代悄然而至。因为,如果应用大数据分析、AI算法等高新技术,可在治疗药物及新药开发上大幅缩短耗时长的候选物质发掘时间。加之,其准确性也有所提高,可以提高临床试验的成功概率。
郑东卓教授之所以能够入选韩国科学技术信息通讯部的生物医疗技术开发项目,是因为郑教授组建了具有竞争力的研究团队,包括了主导韩国大数据分析研究的3名大数据专家及AI专家。研究团队内设有生物信息学组(Bioinformatics)。自过去到现在,虽然有过不少基因表达分析研究,但相关数据分散,而生物信息学做的就是构建系统将这些数据汇总到一起。
“该研究的创新性在于,通过以大数据和AI为基础的多组学分析,提高了准确诊断和定制型治疗方法的研发可能性。如果说,当前的治疗方法仅能缓解症状,基因治疗药物和生物标志物治疗可以找出病因并根治疾病,可为疾病揭示更为长期、根本的治疗方法。”
今年10月,马萨诸塞大学的维克托·安布罗斯(Victor Ambros)教授和哈佛大学医学院的加里·鲁夫昆(Gary Ruvkun)教授荣获诺贝尔生理学或医学奖。两位教授发现了微小核糖核酸(miRNA)及其在转录后基因调控中的作用。此后,微小核糖核酸作为疑难疾病的新一代治疗剂而备受瞩目。早在2014年,郑东卓教授在美国纽约西奈山医科大学工作时,发现一种微小核糖核酸"miR-25",并在世界著名学术期刊《自然》上发表。"miR-25"对SERCA2a蛋白质转录后调节起到重要作用,有助于恢复心肌细胞的钙调节能力。郑教授通过研究为理解心力衰竭钙调节异常症状的分子机制做出了贡献。
“应用miRNA技术可以快速生产并开展特定基因靶向治疗,除了心脏病外,还可适用于各种疑难疾病。该技术可以向特定组织传达所需基因起到治疗效果,期待该技术可在未来生物研究和医疗方面起到重要作用,推动个人定制型精密治疗的实施。尤其是像抑制心脏纤维化的miRNA型治疗药物,可以应用于多种疾病,今后其价值将会进一步提高。”
郑东卓教授还在研究基于 miRNA 的疗法,以抑制心脏纤维化。不过,由于2024年是生物医疗技术研发项目的第一年,他主要通过与团队中的研究人员举办研讨会和座谈会来提高研究成果。第一年的目标是根据心脏疾病的不同原因建立候选基因数据库,并基于智能型多组学研究,分析多种类型心力衰竭患者和动物模型的大数据。 项目的最终目标则是研发出定制型治疗药物,早期诊断心脏疾病,分析出心脏纤维化、老化等多种病理。
“今后,我们将应用多种心脏病模型,证明治疗药物的功效,并致力于研发基因治疗剂和传达体。 最终为心力衰竭等心血管疾病的诊断及治疗带来创新改善,提高患者的生活质量,研发出具有世界竞争力的生物医疗技术。”